Author/Authors :
Harvey L Levy، نويسنده , , Andrzej Milanowski، نويسنده , , Anupam Chakrapani، نويسنده , , Maureen Cleary، نويسنده , , Philip Lee، نويسنده , , Friedrich K Trefz، نويسنده , , Chester B Whitley، نويسنده , , François Feillet، نويسنده , , Annette S Feigenbaum، نويسنده , , Judith D Bebchuk، نويسنده , , Heidi Christ-Schmidt، نويسنده , , Alex Dorenbaum، نويسنده ,
Abstract :
Background
Early and strict dietary management of phenylketonuria is the only option to prevent mental retardation. We aimed to test the efficacy of sapropterin, a synthetic form of tetrahydrobiopterin (BH4), for reduction of blood phenylalanine concentra