Title of article
Effectiveness of PTC124 treatment of cystic fibrosis caused by nonsense mutations: a prospective phase II trial
Author/Authors
Eitan Kerem، نويسنده , , Samit Hirawat، نويسنده , , Shoshana Armoni، نويسنده , , Yasmin Yaakov، نويسنده , , David Shoseyov، نويسنده , , Michael Cohen، نويسنده , , Malka Nissim-Rafinia، نويسنده , , Hannah Blau، نويسنده , , Joseph Rivlin، نويسنده , , Micha Aviram، نويسنده , , Gary L Elfring، نويسنده , , Valerie J Northcutt، نويسنده , , Langdon L Miller، نويسنده , , Batsheva Kerem، نويسنده , , Michael Wilschanski، نويسنده ,
Issue Information
روزنامه با شماره پیاپی سال 2008
Pages
9
From page
719
To page
727
Abstract
Summary
Background
In about 10% of patients worldwide and more than 50% of patients in Israel, cystic fibrosis results from nonsense mutations (premature stop codons) in the messenger RNA (mRNA) for the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator
Journal title
The Lancet
Serial Year
2008
Journal title
The Lancet
Record number
593382
Link To Document