ارزيابي اثر بخشي دفرازيروكس خوراكي به صورت دوبار در روز در بيماران بتاتالاسمي وابسته به تزريق خون

Efficacy of Oral Deferasirox by Twice-daily Dosing in Patients with Transfusion-dependent Beta Thalassemia

سابقه و هدف: بيماران مبتلا به بتاتالاسمي ماژور از سال‌هاي ابتدايي زندگي به تزريق مداوم خون نياز دارند. دفرازيروكس يك شلات كننده خوراكي است كه به صورت يك بار در روز براي دفع اضافه بار آهن حاصل از تزريق خون به كار مي‌رود. اين مطالعه با هدف مقايسه اثربخشي دارو به صورت تجويز دوبار در روز، با تجويز معمول يك بار در روز انجام شده است. مواد و روش‌ها: در مطالعه كارآزمايي باليني حاضر بيماراني كه فقط از داروي دفرازيروكس به عنوان شلات كننده آهن استفاده مي‌كردند و حداقل 2 سال سن داشتند، طي سال‌هاي 1392 تا 1393 وارد مطالعه شدند. تمام بيماران قبلاً حداقل 6 ماه داروي دفرازيروكس را به صورت يك بار در روز مصرف كرده بودند. آخرين فريتين قبل از ورود به مطالعه به عنوان فريتين پايه و ميانگين دوز روزانه دريافتي طي 6 ماه گذشته، به عنوان دوز دريافتي در مرحله مصرف يك بار در روز در نظر گرفته شد. آزمايشاتCBC، فريتين سرم، كراتينين، آسپارتات آمينوترانسفراز و آلانين آمينو ترانسفراز به منظور بررسي بي‌خطري درمان با دفرازيروكس مورد ارزيابي قرار گرفت. يافته‌ها: 21 بيمار تالاسمي با ميانگين سني 6±21 سال (67 درصد مذكر) در مطالعه وارد شدند. ميانگين سطح آخرين فريتين بيماران نسبت به مقادير پايه‌اي، به‌طور معني‌داري از ng/mL 1814±922 به ng/ml 1472± 907كاهش يافت (0/02=p). در ميزان كراتينين، آسپارتات آمينوترانسفراز و آلانين ترانسفراز نسبت به مقادير پايه اختلاف معناداري مشاهده نشد. استنتاج: مصرف دوبار در روز دفرازيروكس بدون آن كه عوارض كبدي يا كليوي داشته باشد، موجب كاهش معني‌دار فريتين نسبت به مصرف يك بار در روز آن مي‌شود.

Background and purpose: Patients with Beta thalassemia major need consistent blood transfusion from early years of life. Deferasirox is used as an oral chelating agent (once daily) to excrete excess iron. This study aimed to compare the efficacy of deferasirox twice daily and the usual once daily dosing. Materials and methods: This before after clinical trial was performed in 2013-2014 in patients who were at least 2 years of age and received only deferasirox as the chelating agent. All patients had received deferasirox for at least six month once daily. The last ferritin before entering the study and the mean deferasirox daily dose during the previous six months were considered as baseline ferritin and deferasirox dose, respectively. Laboratory tests were performed including CBC-diff, serum ferritin, Creatinine (Cr), Aspartate Aminotransferase (AST) and Alanine Aminotransferase (ALT) to evaluate the efficacy and safety of deferasirox. Results: A total of 21 transfusion-dependent patients (mean age: 21±6 years old) were included of whom 67% were male. The mean ferritin level decreased significantly from 1814 ± 922 ng/ml to   1472± 907 ng/ml (P= 0.02). There were no any significant changes in AST, ALT and Cr levels compared to baseline values. Conclusion: Twice daily dosing of deferasirox was associated with more decrease in ferritin level compared to baseline single daily dose values without any hepatic or renal adverse effects