نگاهي به ژن درماني، پيشرفت‌هاي اخير و چشم انداز آينده

ژن درماني به عنوان راهكاري نويد بخش براي درمان طيف گسترده اي از بيماري هايي غير از اختلالات نادر وراثتي و تك ژني توجه بسياري را به خود جلب كرده است. بدين منظور مي بايست اسيدهاي نوكلئيك به سلول هاي هدف انساني ارائه و بيان شود. اين مقاله به مرور تاريخچه، مسائل پراهميت، پيشرفت هاي اخير و آينده ي ژن درماني مي پردازد. نخستين كارآزمايي باليني موفق ژن درماني در دهه 1990 ميلادي براي درمان يك اختلال ژنتيكي ارثي به نام (Severe CombinedImmunodeficiency SCID) انجام گرفت. در سال هاي بعد تعداد كارآزمايي ها فزوني يافت. بااين حال مطالعات اوليه انتظارات را برآورده نكرد. پيشرفت هاي اخير در زمينه ي حامل هاي انتقال ژن موجب گرديد روياي ژن درماني بيماري هاي وخيم لاعلاج مجدداً به واقعيت نزديك شود. پيش از اينكه ژن درماني بتواند به عنوان روشي مقبول جهت درمان بيماري ها عموميت يابد ابتدا نياز است برخي از موانع داخل سلولي و خارج سلولي برطرف شود. امروزه طيف وسيعي از حامل ها جهت انتقال ژن توسعه يافته اند. چندين وكتور ويروسي و غيرويروسي ايمن براي درمان موفقيت آميز برخي بيماري هاي ارثي، نقص ايمني، چشمي و سرطان ابداع و استفاده شده است. وكتورهاي ويروسي براي ژن درمانيِ بيماري هايي كه به بيان طولاني مدت ژن نياز دارند مناسب است. اگرچه اثربخشي وكتورهاي غيرويروسي كمتر از ويروسي هاست اما آن ها اختصاصيت بيشتر، ايمني زايي كمتر و توانايي انتقال ژن هاي با طول بيشتر را دارند. در مجموع، پيشرفت هاي اخير راهكارهاي مختلف ژن درماني توانسته است تاحدودي انتظاري كه سال هاست از ژن درماني مي رود را به واقعيت نزديك كند و اميدواري فراواني را براي موفقيت هاي بيشتر آينده فراهم آورد. به نظر مي رسد ژن درماني راه حل نهايي قرن حاضر براي درمان بسياري از بيماري هاي انساني است.