روش هاي ژن درماني براي ترميم و نوسازي دستگاه عضلاني اسكلتي

آسيب هاي دستگاه اسكلتي-ماهيچه اي شايع و ناتوان كننده بوده، به علاوه درمان آنها بسيار هزينه بر مي باشد. در بسياري از موارد، بهبود ناكامل منجر درد مزمن مي شود. انتقال ژني (Gene transfer) توسط فعال كردن بيان موضعي، پايدار و تنظيم شده ژن از جمله: ماكروفاژها، فاكتورهاي رشد و عوامل ضد التهابي مي تواند باعث بهبود فرايند ترميم و بازسازي محل هاي آسيب ديده شود. پروتئين هاي آندوژن توليد شده در نتيجه انتقال ژني، مولكول هاي نوپايي هستند كه تحت اصلاحات پس از ترجمه (Post-Translational Modifications) قرار گرفته اند. علاوه بر اين، انتقال ژني مزاياي خاصي براي تحويل محصولات پروتئيني در درون سلول ودرمحل ايفاي نقششان، مانند عوامل رونويسي، RNA هاي بدون كد (Non-Coding RNAs) و پروتئين هايي كه نياز به ورود به درون سلول (مثلا داخل غشاء) دارند را ارائه مي دهد. ترانس ژن ها (Transgenes) مي تواند توسط وكتورويروسي و يا غير ويروسي در داخل بدن (in vivo) و يا با تحويل در شرايط ازمايشگاهي (ex vivo)و با استفاده از پروتكل هاي سلول هاي مولد (Progenitor) و يا سلول هاي تمايزيافته تحويل داده شوند. اولين انتقال ژني در مطالعات باليني براي آرتروز و ترميم غضروف ها در حال حاضر تكميل شده است. پروتكل هاي مختلف درمان استخوان ها در مرحله پيشرفته مطالعه شامل مطالعات آزمايشگاهي با حيوانات بزرگ هستند كه مي تواند(در آينده) به آزمايش هاي انساني منجر شوند. كاربردهاي ديگر آن،در ترميم و نوسازي عضله اسكلتي، ديسك مهرهاي، مينيسك، رباط و تاندون هنوز در مرحله مطالعات پيش باليني مي باشد. علاوه بر ملاحظات علمي، پزشكي و ايمني، ترجمه باليني (Clinical translation) توسط مسائل اجتماعي، مالي وآمادي نيز تحت بررسي مي باشد.