ژن درماني بتاتالاسمي توسط وكتورهاي لنتي ويروسي

درحال حاضر تنها درمان موثر بيماري بتاتالاسمي، پيوند مغزاستخوان آلوژنيك در افراد بيمار است. بزرگ ترين محدوديت انجام اين روش كمبود دهنده پيوند با آنتي ژن سازگار بافتي مشابه در اكثر موارد است. از عوارض شايع آن مي توان به بيماري مزمن پيوند عليه ميزبان در 8-5% از بيماران اشاره داشت. در روش درماني متداول براي درمان بيماري هاي ارثي، انتقال يك يا چند ژن براي جبران عملكرد ژن معيوب به كار مي رود. بنابراين كليد اصلي در ژن درماني موفق در استفاده از تكنيك انتقال مناسب ژن به سلول هاي هدف در بافت هاي انساني است؛ در نتيجه هدف ژن درماني در درمان بيمار بتاتالاسمي بازگرداندن توانايي و ظرفيت توليد گلبول قرمز حاوي هموگلوبين نرمال و سالم در افراد بيماري است كه توليد اريتروسيت ناكارآمد را كاهش داده و بيماري كم خوني ارثي را درمان مي كند. امروزه استفاده از ويروس ها به عنوان ابزار درماني وارد مرحله جديدي شده است. در اين راستا استفاده از ويروس ها، به صورت ويروس هاي غيرهمانند سازي كننده به عنوان وكتورهاي ژن درماني و يا به صورت ويروس هاي همانندسازي كننده (ويروس هاي انكوليتيك)، زمينه جالب توجهي تحت عنوان ويروس درماني را به وجود آورده است. در حال حاضر، تقريبا 70% كارآزمايي هاي باليني ژن درماني از وكتورهاي ويروسي استفاده كرده اند. در چند سال اخير محققان زيادي، وكتورهاي لنتي ويروسي مختص رده اريتروئيدي، حامل ژن بتاگلوبين طراحي كرده اند كه نتايج درماني رضايت بخشي از تزريق سلول هاي بنيادي خون ساز به صورت in vitro و exvivo به دست آورده اند كه در اين مطالعه نتايج اين تحقيقات ارائه مي شود.