مهندسي ژنوم از آزمايشگاه تا بالين توسط 9 CRISPR/Cas

Genome editing from bench to clinic by CRISPR/Cas9

اكتشاف قيچي هاي مولكولي به همراه توانايي آن ها در ايجاد تغييرات هدفمند در نقاط مشخصي از ژنوم، به بررسي هاي كاركردي ژن ها، ژنوم و اپي ژنوم منجر شده است. اين فنون با افزايش فهم پژوهشگران در رابطه با اساس مولكولي بيماري ها و تسهيل درمان هاي نوين ژنتيكي كمك شاياني به علم ژنتيك پزشكي كرده است. سادگي سيستم CRISPR/Cas9، دستورزي راحت و قابليت هدف گيري چندگانه، CRISPR/Cas9 را به عنوان سيستم منتخب در بسياري از پژوهش ها تبديل كرده است.از سوي ديگر با استفاده از سيستم CRISPR/Cas9 و ايجاد انواع الگوهاي بيماري در حيوانات الگو، مي توان مطالعات گسترده اي در رابطه با بيماري هايي با اساس ژنتيكي انجام داد. انتظار مي رود كه در آينده اي نه چندان دور پژوهشگران به بهسازي اين فناوري در ابعاد متفاوتي مانند دقت در هدف گيري، انتقال و كنترل بر روي هدف گيري به هنگام فرايندهاي ترميمي، مبادرت بورزند. در اين مقاله ي مروري تاريخچه، نوع سيستم هاي CRISPR، جايگاه اين فناوري در حوزه ي ويرايش ژنوم و استفاده از آن در درمان هاي نوين بيماري ها اعم از ژنتيكي، سرطان و غيره، مورد بحث و بررسي قرار گرفته است.

Background: Engineered molecular scissors invention beside their ability to conduct site-specific modification of the genome hold great promise for effective functional analyses of genes, genomes and epigenomes. These technologies could improve researchers’ understanding of the molecular underpinnings of disease states and facilitate novel medical genetic therapeutic applications. The CRISPR/Cas9 system’s simplicity, facile engineering and amenability to multiplexing make it the system of choice for many applications. CRISPR/Cas9 has been used to generate disease models to study genetic diseases. It is expected that in the near future researchers will refinement this technology in various aspects of the CRISPR/Cas9 system, including the system’s precision, delivery and control over the outcome of the on-targrt activity during repair process. Here, we discuss the CRISPR/Cas9 history, type of CRISPR systems, the status of this technology in the field of genome editing and its use in new treatments for diseases such as genetics, cancer, etc.